近年来出现的基因治疗已被用于艾滋病的研究，并已出现良好的开端。它主要包括作用于蛋白和RNA水平两个方面，也被称为“细胞内免疫”，旨在从核酸水平改变病毒和宿主细胞的基因表达，从而减少HIV在宿主中的繁殖而达到治疗目的。 


基因治疗是指通过引入外源性编码序来改变细胞的基因组成，降低或减少这些细胞中感染性病原体的基因复制，从而治疗疾病。